Imcivree, il cui principio attivo è Setmelanotide, è un medicinale impiegato per trattare l'obesità e aiutare a controllare la fame causata da alcuni fattori genetici, condizioni che influenzano il modo in cui il cervello controlla la sensazione di fame.
Imcivree è utilizzato negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 6 anni anni e oltre con sindrome di Bardet Biedl ( BBS ) e in coloro che hanno pro-opiomelanocortina
( POMC ) o deficit del recettore della leptina ( LEPR ) risultante da cambiamenti ( mutazioni ) in entrambe le copie dei geni responsabili della produzione di POMC o LEPR.
La sindrome di Bardet Biedl, il deficit di pro-opiomelanocortina e il deficit del recettore della leptina sono rari e Imcivree è stato qualificato come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) ( carenza di proopiomelanocortina: 14 luglio 2016; carenza del recettore della leptina: 19 novembre 2018; sindrome Bardet Biedl: 21 agosto 2019 ).
Imcivree viene somministrato una volta al giorno mediante iniezione sottocutanea. La dose dipende dalla condizione del paziente, dall'effetto del trattamento e dalla sua tollerabilità.
Dopo essere stati istruiti, i pazienti ( o tramite i caregiver ) possono iniettarsi il medicinale da soli.
Le persone con carenza di POMC hanno bassi livelli di pro-opiomelanocortina, una sostanza che viene convertita in diversi ormoni, tra cui l'ormone stimolante i melanociti ( MSH ). Bassi livelli di MSH portano a perdita della sensazione di pienezza dopo aver mangiato.
Nelle persone con deficit di LEPR e BBS, il recettore per l'ormone leptina non funziona correttamente, quindi non vengono controllati la sensazione di fame e la sazietà.
Le persone con POMC, deficit di LEPR e BBS avvertano continuamente fame e ingrassano rapidamente.
Il principio attivo di Imcivree, Setmelanotide, si lega e attiva un recettore chiamato
recettore 4 della melanocortina ( MC4R ), che normalmente viene attivato attraverso la leptina e l'ormone MSH, promuovendo una sensazione di pienezza dopo aver mangiato. Legandosi direttamente a questo recettore, si ritiene che Imcivree riduca l'assunzione eccessiva di cibo e l'obesità.
In due studi principali, Imcivree si è dimostrato efficace nel ridurre il peso corporeo di almeno il 10% in persone con carenza di POMC e LEPR.
Il primo studio è stato condotto su 10 pazienti con obesità dovuta a deficit di POMC derivante da mutazioni in entrambe le copie dei geni per POMC o PCSK1. Dopo un anno di trattamento, 8 persone su 10 hanno ottenuto una riduzione del peso corporeo di almeno il 10%.
Nel secondo studio condotto su 11 pazienti con obesità dovuta a deficit di LEPR causato da mutazioni in entrambe le copie del gene per LEPR, 5 persone su 11 hanno ottenuto una riduzione di almeno il 10% del peso corporeo dopo un anno.
Gli studi hanno anche esaminato gli effetti di Imcivree sulla sensazione di fame, misurati utilizzando un questionario: la percentuale di pazienti che ha ottenuto una riduzione di almeno il 25% dei punteggi relativi alla fame è stata del 50% nel primo studio e del 73% nel secondo studio.
In uno studio che ha incluso 28 pazienti di età pari o superiore a 12 anni con sindrome BBS, circa il 36% dei pazienti ha raggiunto almeno una riduzione del 10% del peso corporeo dopo un anno di trattamento.
Imcivree non è stato confrontato con un altro medicinale in questi studi.
Gli effetti indesiderati più comuni di Imcivree ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) sono: iperpigmentazione ( colorazione della pelle ), reazione al sito di iniezione, nausea ( sensazione di malessere ) e mal di testa.
Il numero di persone con deficit di BBS, POMC o LEPR è estremamente ridotto, quindi il numero di persone incluso negli studi era molto limitato.
Tuttavia, gli studi hanno dimostrato che Imcivree aiuta a ridurre il peso corporeo e la sensazione di fame in questi pazienti.
Questi benefici sono considerati significativi considerando che non ci sono altri medicinali per questi pazienti.
Gli effetti collaterali di Imcivree sono gestibili.
L'Agenzia europea per i medicinali ha pertanto deciso che i benefici di Imcivree sono superiori ai suoi rischi ( Xagena2022 )
Fonte: EMA, 2022
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