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Ultomiris nel trattamento degli adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna


Ultomiris è un medicinale impiegato per il trattamento degli adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna ( EPN ), una malattia potenzialmente letale caratterizzata da una distruzione eccessiva di eritrociti e che causa problemi quali anemia, patologie renali e coaguli di sangue nei vasi sanguigni.
Ultomiris trova impiego nei pazienti che presentano sintomi della malattia nonché nei pazienti con livelli ematici stabili dell’enzima lattato deidrogenasi ( LDH ), un indicatore del numero di globuli rossi che vengono distrutti.
Il farmaco deve essere impiegato dopo che i pazienti hanno ricevuto, almeno negli ultimi 6 mesi, un trattamento con Eculizumab.
Ultomiris contiene il principio attivo Ravulizumab.

Ultomiris è somministrato come infusione in vena e la dose raccomandata dipende dal peso corporeo del paziente. I pazienti ricevono una dose iniziale ( denominata dose di carico ) e poi una dose di mantenimento una volta ogni 8 settimane, a partire da 2 settimane dopo la dose di carico.
Si tratta di un trattamento a vita.

Nell’emoglobinuria parossistica notturna, le proteine note come sistema del complemento, che fa parte del sistema immunitario, diventano eccessivamente attive a causa di una mutazione genetica e cominciano ad attaccare i globuli rossi dei pazienti.

Il principio attivo contenuto in Ultomiris, Ravulizumab, è un anticorpo monoclonale concepito per legarsi alla proteina C5, che forma parte del sistema del complemento. Legandosi alla proteina C5, il medicinale ne blocca l’effetto attenuando la distruzione di globuli rossi.

Esaminato in 2 studi, Ultomiris ha mostrato di essere altrettanto efficace di Eculizumab nel ridurre la distruzione dei globuli rossi e nell’ovviare alla necessità di trasfusioni nei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna.
Nel primo studio, 246 pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna non-trattati in precedenza con un medicinale che blocca il sistema del complemento, come Eculizumab, hanno ricevuto Ultomiris oppure Eculizumab. Dopo 6 mesi di trattamento, sono stati osservati benefici simili in entrambi i gruppi e per due terzi o più dei pazienti ( il 74% di quelli che hanno ricevuto Ultomiris e il 66% di quelli che hanno ricevuto Eculizumab ) non è stato necessario procedere a trasfusioni di globuli rossi. Inoltre, circa la metà dei pazienti di entrambi i gruppi aveva raggiunto livelli ematici normali dell’enzima LDH.
Nel secondo studio condotto su 195 pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna che non presentavano sintomi dopo almeno 6 mesi di trattamento con Eculizumab, i pazienti hanno proseguito il trattamento con Eculizumab oppure sono passati a Ultomiris. La variazione dei livelli ematici di LDH dopo 6 mesi di trattamento era simile nei 2 gruppi. In aggiunta, nessuno dei pazienti trattati con Ultomiris ha lamentato una recrudescenza dei sintomi durante questo periodo, rispetto ai 5 pazienti che avevano proseguito il trattamento con Eculizumab.

Gli effetti indesiderati più comuni di Ultomiris ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) sono infezione delle vie respiratorie superiori ( infezione di naso e gola ), nasofaringite ( infiammazione di naso e gola ) e cefalea.
L’effetto indesiderato più grave è l’infezione da meningococco, una infezione batterica causata da Neisseria meningitidis, che può causare meningite e avvelenamento del sangue.
Poiché i pazienti trattati con Ultomiris sono più esposti a infezioni, compresa la malattia meningococcica grave, Ultomiris non deve essere somministrato a pazienti che abbiano in corso una infezione di questo tipo. Non deve essere utilizzato neanche nei pazienti non vaccinati contro tale infezione, a meno che non assumano antibiotici per ridurre il rischio d’infezione. I pazienti devono assumere antibiotici per 2 settimane dopo essere stati vaccinati.

Ultomiris opera con la stessa efficacia di Eculizumab nel trattamento dei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna, riducendo la distruzione dei globuli rossi e ovviando alla necessità di trasfusioni.
L’Agenzia europea per i medicinali, EMA ( European Medicines Agency ) ha inoltre osservato che con Ultomiris il programma di trattamento è più pratico, in quanto prevede una infusione ogni 8 settimane anziché ogni 2 settimane.
Relativamente alla sicurezza, Ultomiris ha effetti indesiderati simili a quelli di Eculizumab. Pertanto, l’Agenzia ha deciso che i benefici di Ultomiris sono superiori ai rischi. ( Xagena2019 )

Fonte: EMA, 2019

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