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Trattamento dell’ipofosfatemia X-linked nei bambini e negli adulti: Crysvita a base di Burosumab


Crysvita è un medicinale indicato per il trattamento dell’ipofosfatemia X-linked, un disturbo ereditario caratterizzato da bassi livelli di fosfato nel sangue ( ipofosfatemia ).
Il fosfato è fondamentale per la formazione di ossa e denti e per mantenerli forti, pertanto i pazienti possono sviluppare rachitismo e altre deformazioni ossee, nonché problemi legati alla crescita.
Crysvita può essere usato in bambini e adolescenti di età compresa tra 1 e 17 anni, quando segni di malattie ossee sono riscontrati nelle radiografie, e negli adulti.
Crysvita contiene il principio attivo Burosumab.

L’ipofosfatemia X-linked è rara e Crysvita è stato qualificato come medicinale orfano il 15 ottobre 2014.

Crysvita viene somministrato mediante iniezione sottocutanea. La dose iniziale raccomandata nei bambini e negli adolescenti fino a 17 anni di età è di 0.8 mg per kg di peso corporeo ogni due settimane. La dose massima è di 90 mg ogni due settimane.
A partire dai 18 anni di età, la dose iniziale raccomandata è di 1 mg per kg di peso corporeo, fino a una dose massima di 90 mg ogni 4 settimane.
La dose viene aggiustata secondo i livelli di fosfato nel sangue del paziente.

I livelli di fosfato sono principalmente controllati dai reni, i quali eliminano il fosfato in eccesso o lo riassorbono nel flusso sanguigno, se necessario.
I pazienti affetti da ipofosfatemia X-linked presentano livelli eccessivamente elevati di una proteina denominata FGF23 che impedisce ai reni di riassorbire il fosfato nel flusso sanguigno.
Crysvita è un anticorpo monoclonale concepito per riconoscere e legarsi alla proteina FGF23. In tal modo, il medicinale blocca l’attività della proteina FGF23, consentendo ai reni di riassorbire il fosfato e di ripristinarne i livelli normali nel sangue.

Crysvita ha ridotto la gravità del rachitismo come evidenziato nelle radiografie dei pazienti affetti da ipofosfatemia X-linked.

Il medicinale è stato valutato in uno studio principale condotto su 52 bambini di età compresa tra 5 e 12 anni. A tutti i bambini è stato somministrato Crysvita ogni due settimane oppure ogni 4 settimane. Il principale parametro di efficacia era la riduzione della gravità del rachitismo ( deformazioni ossee ) al polso e al ginocchio valutata in base a una scala da 0 ( normale ) a 10 ( grave ).
Nei bambini a cui è stato somministrato Crysvita ogni 2 settimane, il punteggio medio, che prima del trattamento era di 1.9 punti, è diminuito di 1.0 punti dopo 64 settimane di trattamento; nei bambini cui il medicinale è stato somministrato ogni 4 settimane, il punteggio al basale di 1.7 è diminuito di 0.8 punti.
Inoltre, i livelli di fosfato nel sangue sono migliorati nel corso del tempo in entrambi i gruppi, soprattutto in quello cui era stato somministrato Crysvita ogni 2 settimane.

Uno studio su 13 bambini più piccoli ha mostrato l’efficacia di Crysvita sui soggetti di età compresa tra 1 e 4 anni.

Un altro studio ha esaminato l’uso di Crysvita in 134 adulti. Ai pazienti è stato somministrato Crysvita o placebo ogni 4 settimane per 24 settimane, e il principale parametro di efficacia era la normalizzazione dei livelli di fosfato nel sangue. Lo studio ha evidenziato che i livelli di fosfato nel sangue sono ritornati ai valori normali nel 94% dei pazienti trattati con Crysvita, rispetto all’8% dei pazienti trattati con placebo.

Nei bambini, gli effetti indesiderati più comuni di Crysvita ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) sono reazioni in sede di iniezione ( quali arrossamento cutaneo, sensazione di prurito, eruzione cutanea, dolore e lividura ), tosse, cefalea, febbre, dolore alle braccia e alle gambe, vomito, ascesso del dente, diminuzione del livello di vitamina D, diarrea, eruzione cutanea, nausea, stipsi, carie dentaria e dolore muscolare.

Negli adulti, gli effetti indesiderati più comuni ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) sono dolore dorsale, cefalea, infezione dentaria, sindrome delle gambe senza riposo, spasmi muscolari, diminuzione del livello di vitamina D e capogiro.
Durante il trattamento con Crysvita non devono essere usati medicinali per via orale a base di fosfato e forme attive di Vitamina-D ( come il Calcitriolo ).
Inoltre, Crysvita non deve essere usato nei pazienti con livelli ematici elevati di fosfato o affetti da malattia renale grave.

In uno studio è stato evidenziato che Crysvita riduce la gravità delle deformazioni ossee al polso e al ginocchio e migliora i livelli ematici di fosfato nei bambini affetti da ipofosfatemia X-linked. Il medicinale si è rivelato efficace anche nel migliorare i livelli di fosfato nel sangue negli adulti.
Gli effetti indesiderati del medicinale sembrano gestibili.
L’Agenzia europea per i medicinali ( EMA ) ha pertanto deciso che i benefici di Crysvita sono superiori ai rischi.

Crysvita ha ottenuto una autorizzazione subordinata a condizioni. Questo significa che in futuro saranno disponibili ulteriori informazioni sul medicinale, che la Società farmaceutica è tenuta a fornire. ( Xagena2020 )

Fonte: EMA, 2020

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