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Strensiq, a base di Asfotase alfa, nel trattamento a lungo termine dei pazienti affetti da ipofosfatasia insorta nell’infanzia


Strensiq è un medicinale impiegato nel trattamento a lungo termine di pazienti affetti da ipofosfatasia insorta nell’infanzia.
L’ipofosfatasia è una rara malattia ereditaria delle ossa che può determinare perdita precoce dei denti, malformazioni ossee, frequenti fratture ossee e difficoltà respiratorie.
Strensiq contiene il principio attivo Asfotase alfa.

L’ipofosfatasia è una malattia rara e Strensiq è stato definito come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ).

Il trattamento con Strensiq deve essere iniziato da un medico esperto nella gestione di disturbi metabolici o delle ossa.
Il medicinale è disponibile in soluzione iniettabile.
Strensiq viene somministrato mediante iniezione sottocutanea 6 volte alla settimana ( alla dose di 1 mg/kg di peso corporeo ) o tre volte alla settimana ( alla dose di 2 mg/kg di peso corporeo ).
Poiché la quantità somministrata dipende dal peso corporeo del singolo paziente, il medico dovrà aggiustare la dose con il variare di detto peso, soprattutto nei bambini in crescita.

L’enzima fosfatasi alcalina non tessuto-specifica ( ALP ) riveste un ruolo fondamentale nella formazione e nel mantenimento di ossa sane, oltre che nella gestione di calcio e fosfato nell’organismo.
I pazienti affetti da ipofosfatasia non riescono a produrre una quantità sufficiente di enzima ALP funzionante e, pertanto, hanno una ossatura debole.
Asfotase alfa, il principio attivo di Strensiq, è una versione dell’enzima ALP umano ed è usato in sostituzione, allo scopo di aumentare i livelli di ALP funzionante.

Strensiq è stato oggetto di uno studio principale condotto su 13 bambini di età compresa fra i 6 e i 12 anni.
Strensiq è stato somministrato alla dose di 2 mg/kg o di 3 mg/kg tre volte alla settimana, per 24 settimane.
Il principale parametro dell’efficacia del medicinale era il miglioramento dell’aspetto delle articolazioni di polso e ginocchio, osservato tramite radiografia prima e dopo il trattamento con Strensiq.
Le radiografie dei bambini trattati con Strensiq sono state confrontate anche con radiografie simili effettuate su 16 ragazzi non trattati con Strensiq ( controlli storici ).
Lo studio, che considerava anche altri parametri dell’efficacia, quali la crescita in altezza, ha dimostrato che nei bambini trattati con Strensiq la struttura articolare era migliorata, come evidenziato dalle radiografie, e che la maggior parte dei pazienti appariva cresciuta in altezza.
Nei controlli storici, non sono stati rilevati nella maggior parte dei pazienti miglioramenti analoghi a livello articolare o in termini di crescita in altezza in un lasso di tempo comparabile.
Dati supplementari derivanti da un’estensione dello studio su ragazzi di età compresa tra i 13 e i 18 anni hanno confermato i risultati iniziali.
L’efficacia di Strensiq è stata, inoltre, comprovata in generale da numerosi altri studi di piccole dimensioni.
Alcuni studi hanno anche esaminato la dose di 1 mg/kg di Strensiq somministrata sei volte alla settimana.

Gli effetti indesiderati più comuni di Strensiq ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) sono cefalea, eritema, dolore a braccia e gambe, febbre, irritabilità, reazioni in sede di iniezione ( quali dolore, eruzione cutanea e prurito ) e contusioni ( lividi ).

L’Agenzia europea per i medicinali ha deciso che i benefici di Strensiq sono superiori ai rischi e pertanto può essere autorizzato per l’uso nell’Unione Europea.
L’Agenzia ha osservato che l’ipofosfatasia è una malattia grave e pericolosa per la vita, per la quale non esiste alcun trattamento autorizzato.
Sebbene lo studio principale sia stato di piccole dimensioni e non abbia direttamente messo a confronto Strensiq con un altro trattamento o con pazienti non trattati, l’Agenzia ha ritenuto che il miglioramento osservato a livello osseo e la crescita apparente fossero di notevole importanza.
Dal momento che l’ipofosfatasia è una malattia estremamente rara, è probabile che i dati riferiti a questa popolazione rimangano limitati.
Quanto alla sicurezza, le reazioni in sede di iniezione e gli altri effetti indesiderati sono stati considerati gestibili con le raccomandazioni esistenti.
Strensiq è stato autorizzato in circostanze eccezionali perché non è stato possibile ottenere informazioni complete su Strensiq a causa della rarità della malattia.
Ogni anno l’Agenzia esaminerà le nuove informazioni disponibili e questa sintesi sarà aggiornata di conseguenza.

Poiché Strensiq è stato autorizzato in circostanze eccezionali, la Società che commercializza Strensiq istituirà un registro di pazienti affetti da ipofosfatasia per raccogliere informazioni sulla malattia e sulla sicurezza ed efficacia di Strensiq a lungo termine. ( Xagena2018 )

Fonte: EMA, 2018

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