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Oxlumo per il trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1


Oxlumo, il cui principio attivo è Lumasiran, è un medicinale impiegato per il trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1, una malattia ereditaria in cui una sostanza chiamata ossalato si accumula nel corpo, causando danni ai reni e ad altri organi.

L'iperossaluria primaria è rara e Oxlumo è stato designato come medicinale orfano ( un medicinale usato in malattie rare ) il 21 marzo 2016.

Oxlumo viene somministrato mediante iniezione sottocutanea, una volta al mese per i primi 3 mesi e poi una volta al mese o una volta ogni 3 mesi.
La dose e la frequenza dipendono dal peso del paziente.

I pazienti con iperossaluria primaria di tipo 1 hanno alti livelli di gliossilato che viene convertito in ossalato. Alti livelli di ossalato possono causare calcoli renali e lesioni a determinati organi.
Il principio attivo di Oxlumo, Lumasiran, blocca la produzione di un enzima chiamato idrossiacido ossidasi ( noto anche come glicolato ossidasi ), che è coinvolto nella produzione di gliossilato.
Oxlumo è un piccolo RNA interferente ( siRNA ), un brevissimo frammento di materiale genetico sintetico, che è stato progettato per attaccare e bloccare il materiale genetico nella cellula responsabile della produzione dell'enzima. Ciò blocca la produzione dell'enzima, riducendo così la quantità di gliossilato e ossalato, aiutando ad alleviare i sintomi della malattia.

Oxlumo ha dimostrato di ridurre la formazione di ossalato rispetto al placebo in uno studio principale con 39 pazienti di età compresa tra 6 e 60 anni con iperossaluria primaria di tipo 1.
Dopo 6 mesi di trattamento, il livello di ossalato nelle urine è stato ridotto in media del 65% nei pazienti in trattamento con Oxlumo rispetto al 12% nei pazienti a partire dai 6 anni di età che hanno ricevuto placebo.
Tra i pazienti che hanno ricevuto Oxlumo, 21 su 25 ( 84% ) hanno raggiunto livelli normali o quasi normali di ossalato dopo 6 mesi, rispetto a nessuno nel gruppo placebo.
Effetti simili sono stati osservati in uno studio con 18 bambini di età inferiore a 6 anni con iperossaluria di tipo 1.

Gli effetti indesiderati più comuni di Oxlumo ( che possono interessare più di 1 persona su 10 ) sono le reazioni al sito di iniezione come arrossamento della pelle, dolore, prurito e gonfiore.

Oxlumo può ridurre significativamente i livelli di ossalato nel corpo nei pazienti con iperossaluria primaria di tipo 1. Sebbene il numero di pazienti reclutati fosse piccolo a causa della rarità della malattia, l'efficacia del medicinale è stata dimostrata in modo coerente in tutti i gruppi di età. Gli effetti collaterali di Oxlumo sono lievi o moderati.
L'Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha ritenuto che i vantaggi di Oxlumo siano superiori ai rischi. ( Xagena2020 )

Fonte: EMA, 2020

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