Hemlibra, il cui principio attivo è Emicizumab, è impiegato per la prevenzione o la riduzione del sanguinamento nei pazienti affetti da emofilia A ( un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza di Fattore VIII ).
Hemlibra trova indicazione nei pazienti: che hanno sviluppato inibitori del Fattore VIII, ossia anticorpi presenti nel sangue che agiscono contro i medicinali contenenti il Fattore VIII e ne impediscono il corretto funzionamento; senza inibitori del Fattore VIII qualora la loro emofilia A sia grave o moderata ( con fenotipo emorragico grave ).
Hemlibra è disponibile come soluzione iniettabile sotto la cute dell’addome, della coscia o della parte superiore del braccio. I pazienti, o le persone che li assistono, possono praticare l’iniezione di Hemlibra a casa dopo aver ricevuto opportune istruzioni.
L’iniezione nel braccio deve essere eseguita esclusivamente da una persona che si prende cura del paziente o da un operatore sanitario.
Il giorno precedente l’inizio del trattamento con Hemlibra i pazienti devono interrompere il trattamento con agenti bypassanti ( medicinali usati per prevenire il sanguinamento in presenza di inibitori del Fattore VIII, come il Complesso protrombinico concentrato attivato o il Fattore VIIa ricombinante ).
La dose di Hemlibra dipende dal peso corporeo del paziente. La dose raccomandata è di 3 mg per kg di peso corporeo una volta alla settimana per le prime 4 settimane. I pazienti possono quindi continuare con 1,5 mg/kg una volta alla settimana, 3 mg/kg ogni 2 settimane, o 6 mg/kg ogni 4 settimane.
Hemlibra è indicato per l’uso a lungo termine.
I pazienti affetti da emofilia A sono carenti del Fattore VIII, una sostanza presente nell’organismo che contribuisce alla coagulazione del sangue.
Il principio attivo di Hemlibra, Emicizumab, è un anticorpo monoclonale progettato per svolgere l’azione che è normalmente quella del Fattore VIII: riunire due fattori di coagulazione ( IXa e X ) come parte di una catena di reazioni necessarie alla coagulazione del sangue.
Avendo una struttura diversa rispetto al Fattore VIII, Emicizumab non è interessato dall’azione degli inibitori di tale fattore. Tuttavia, lo sviluppo di anticorpi anti-Emicizumab neutralizzanti con conseguente perdita di efficacia è stato raramente osservato durante gli studi clinici.
Uno studio condotto su 109 pazienti ha evidenziato che Hemlibra è efficace nel prevenire il
sanguinamento in quelli affetti da emofilia A di qualsiasi gravità e che hanno inibitori del Fattore VIII: i pazienti ai quali è stato somministrato Hemlibra come trattamento preventivo hanno avuto meno sanguinamenti che hanno necessitato un trattamento ( 3 all’anno ) rispetto a quelli che non sono stati sottoposti ad alcun trattamento preventivo ( 23 all’anno ).
Lo studio è stato condotto anche su pazienti già in trattamento preventivo con medicinali noti come agenti bypassanti. Quando questi pazienti sono passati a Hemlibra, il numero di sanguinamenti trattati per paziente è diminuito da circa 16 all’anno prima del passaggio a circa 3 sanguinamenti all’anno dopo il passaggio. Inoltre, i pazienti trattati con Hemlibra presentavano migliori punteggi relativi alla qualità di vita rispetto a quelli non-trattati con il medicinale.
Uno studio condotto su 152 pazienti ha evidenziato che Hemlibra è efficace anche nel prevenire il sanguinamento nei pazienti affetti da emofilia A grave senza inibitori del Fattore VIII: quelli ai quali è stato somministrato Hemlibra come trattamento preventivo hanno avuto, in un anno, circa 1 sanguinamento che ha necessitato un trattamento, contro i 38 all’anno nei pazienti che non sono stati sottoposti ad alcun trattamento preventivo.
Uno studio condotto su 51 pazienti ha dimostrato che Hemlibra è efficace nel prevenire il
sanguinamento in pazienti con emofilia A moderata senza inibitori del Fattore VIII, che necessitavano di un trattamento preventivo a causa del loro grave fenotipo emorragico. I pazienti a cui è stato somministrato Hemlibra hanno avuto, in media, circa 1 sanguinamento all’anno che ha richiesto un trattamento.
Gli effetti indesiderati più comuni di Hemlibra ( che possono riguardare 1 o più persone su 10 ) sono prurito o dolore in corrispondenza del punto di iniezione, dolore articolare e cefalea.
Gli effetti indesiderati più gravi, che possono riguardare fino a 1 persona su 100, sono microangiopatia trombotica ( coaguli in piccoli vasi sanguigni ) e trombosi ( formazione di coaguli di sangue nei vasi ), tra cui trombosi di seno cavernoso ( coagulazione alla base del cervello ) e trombosi di vena superficiale ( coagulazione nelle vene sotto la pelle, di solito nelle braccia o nelle gambe ) con danno cutaneo.
Solo alcuni medicinali, denominati agenti bypassanti, sono indicati nei pazienti affetti da emofilia A che hanno sviluppato inibitori del Fattore VIII.
Hemlibra riduce gli episodi di sanguinamento in questi pazienti e ne migliora la qualità di vita. Hemlibra riduce inoltre il sanguinamento in pazienti affetti da emofilia A moderata o grave senza inibitori del Fattore VIII.
Gli effetti indesiderati di Hemlibra sono tollerabili e le istruzioni su come gestire i rischi di effetti indesiderati gravi sono contenute nelle informazioni relative alla prescrizione e nei materiali informativi.
L’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha ritenuto che i benefici di Hemlibra sono superiori ai rischi. ( Xagena2023 )
Fonte: EMA, 2023
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