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Kovaltry per il trattamento e la prevenzione delle emorragie in pazienti con emofilia A


Kovaltry è un medicinale utilizzato per il trattamento e la prevenzione delle emorragie in pazienti affetti da emofilia A ( patologia emorragica ereditaria causata dalla mancanza di una proteina di coagulazione denominata fattore VIII ).
Kovaltry contiene il principio attivo Octocog alfa, uguale al fattore umano VIII.

Kovaltry è disponibile in forma di polvere e solvente, utilizzati per la preparazione di una soluzione iniettabile. La somministrazione per iniezione in vena richiede diversi minuti. La dose e la frequenza delle iniezioni dipendono dal fatto che Kovaltry sia usato a fine preventivo o curativo dell’emorragia, dalla gravità della mancanza del fattore VIII, dall’entità e dalla sede dell’emorragia nonché dalle condizioni di salute e dal peso corporeo del paziente.

I pazienti con emofilia A sono privi del fattore VIII, una proteina necessaria per la normale coagulazione del sangue; di conseguenza, sono facilmente soggetti a sanguinamento e potrebbero avere problemi quali emorragie a carico di articolazioni, muscoli o organi interni.
Il principio attivo di Kovaltry, Octocog alfa, agisce nell’organismo allo stesso modo del fattore umano VIII: sostituisce il fattore VIII mancante, favorendo la coagulazione del sangue e permettendo un controllo temporaneo del sanguinamento.

L'efficacia di Kovaltry nella prevenzione e nel trattamento delle emorragie è stata dimostrata in uno studio principale condotto su 62 pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da emofilia A in forma grave e precedentemente trattati con altri prodotti basati sul fattore VIII.
Il numero di sanguinamenti osservati durante la terapia con Kovaltry era, in media, di 3.8 eventi all’anno ( prevalentemente a carico delle articolazioni ).
Prima della terapia con Kovaltry, gli eventi di sanguinamento riscontrati erano, in media, 6.9 all’anno.
Risultati comparabili sono stati osservati nei pazienti che hanno continuato ad assumere il medicinale dopo il completamento dello studio iniziale.
Circa il 70% degli eventi di sanguinamento verificatisi sono stati gestiti con una sola iniezione di Kovaltry, un ulteriore 15% degli eventi ha risposto a una seconda iniezione e la risposta è stata considerata buona o eccellente in circa l’80% dei casi.
Inoltre, il controllo della perdita ematica osservato in 12 pazienti sottoposti a un importante intervento chirurgico durante lo studio è stato valutato buono o eccellente dai medici di questi pazienti.

È stato condotto un secondo studio su 51 bambini di età inferiore a 12 anni, precedentemente trattati con altri prodotti basati sul Fattore VIII, per i quali è stato riscontrato lo stesso risultato di 3.8 eventi di sanguinamento all’anno, in media, durante la terapia con Kovaltry ( soprattutto in relazione a traumi ).
La risposta al trattamento è stata considerata buona o eccellente in circa il 90% dei casi. Anche i dati ottenuti da uno studio di supporto hanno confermato i benefici del trattamento preventivo con Kovaltry nella riduzione del numero di sanguinamenti.

Le reazioni di ipersensibilità ( allergiche ) con Kovaltry sono poco comuni, interessando da 1 paziente su 1.000 a meno di 1 paziente su 100. Quando si verificano possono comprendere: angioedema ( rigonfiamento dei tessuti sottocutanei ), bruciore e dolore pungente nel sito di iniezione, brividi, arrossamento, esantema pruriginoso, cefalea, orticaria, ipotensione, letargia, nausea, irrequietezza, tachicardia, costrizione toracica, formicolio, vomito e sibilo respiratorio. In alcuni casi, queste reazioni possono manifestarsi in forma grave.
I pazienti possono sviluppare anticorpi contro le proteine di criceto o di topo; il medicinale non deve essere utilizzato in pazienti che soffrono di ipersensibilità ( allergia ) a Octocog alfa o alle proteine di criceto o di topo.
Con i medicinali a base di Fattore VIII sussiste anche il rischio che alcuni pazienti sviluppino inibitori ( anticorpi ) contro tale fattore; pertanto, il medicinale potrebbe diventare inefficace, con conseguente perdita di controllo sul sanguinamento.

Il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) dell'EMA ( European Medicines Agency ) ha deciso che i benefici di Kovaltry sono superiori ai rischi.
Kovaltry si è dimostrato efficace sia nella prevenzione sia nel trattamento del sanguinamento, inclusa la gestione della perdita ematica nel corso di un intervento chirurgico, e può essere utilizzato in tutte le fasce d'età.
Per quanto riguarda la sicurezza, gli effetti riportati sono in linea con quelli previsti per un prodotto basato sul Fattore VIII. ( Xagena2017 )

Fonte: EMA, 2017

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